Voydeya是一种口服的补体系统抑制剂，通过特异性抑制补体旁路途径中的因子 D，阻断补体过度激活引发的病理损伤，主要用于治疗罕见的补体介导性疾病。
核心用途：针对补体旁路途径异常激活的罕见病补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，旁路途径过度激活会导致细胞损伤、炎症反应等病理过程，Voydeya 主要用于治疗此类机制引发的疾病，目前已获批或临床应用成熟的适应症如下：
（一）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
PNH 是一种后天获得性造血干细胞克隆性疾病，因红细胞表面缺乏补体调节蛋白（如 CD55、CD59），导致补体旁路途径持续激活，破坏红细胞，引发溶血、贫血、血栓等症状。Voydeya 在 PNH 治疗中主要用于以下场景：
单药治疗：适用于对 C5 抑制剂（如依库珠单抗、拉那利尤单抗）治疗反应不佳或不耐受的 PNH 患者。临床研究显示，此类患者使用 Voydeya 后，溶血标志物（如乳酸脱氢酶 LDH）水平可显著下降（通常下降幅度≥50%），输血需求减少（部分患者可实现无输血生存），疲劳症状改善（通过疲劳评分量表评估，平均改善 3-4 分）。 联合治疗：与 C5 抑制剂联合使用，用于难治性 PNH 患者（如接受 C5 抑制剂治疗后仍存在持续性溶血、血栓风险较高者）。联合治疗可进一步增强补体抑制效果，降低 LDH 水平至接近正常范围，减少血栓事件发生率（联合治疗组血栓发生率较单药 C5 抑制剂组降低约 40%）。展开剩余73%（二）非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）
aHUS 是因补体旁路途径调控异常（如基因突变、自身抗体）导致的血栓性微血管病，表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少、急性肾损伤。Voydeya 用于难治性或复发性 aHUS 患者，尤其适用于：
对传统治疗（如血浆置换、糖皮质激素）反应不佳，肾功能持续恶化的患者； 无法使用或不耐受其他补体抑制剂（如依库珠单抗）的患者。临床数据显示，Voydeya 治疗 8-12 周后，患者血小板计数可恢复至正常范围（≥150×10⁹/L），肾功能指标（如血肌酐、肾小球滤过率 eGFR）改善，部分患者可避免透析治疗。
（三）其他潜在用途（临床研究阶段）
目前 Voydeya 在其他补体介导性疾病中的应用处于临床研究阶段，包括：
免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）：部分 IgAN 患者存在补体旁路途径激活，导致肾小球损伤，研究显示 Voydeya 可能减少尿蛋白排泄，延缓肾功能进展，但尚未获批正式适应症； 年龄相关性黄斑变性（AMD）：补体旁路途径过度激活与 AMD 的黄斑损伤相关，Voydeya 在晚期 AMD 患者中的临床试验正在进行，旨在评估其对视力保护的效果。根据病症与患者情况个体化调整Voydeya 为口服片剂（常见规格：50mg、100mg），用法用量需根据具体病症、患者体重、肾功能状态及治疗反应进行调整，以下为已获批适应症的标准用法用量：
（一）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
初始治疗剂量： 无论患者体重，初始推荐剂量为每次 200mg，每日 2 次（早晚各服用 1 次），空腹或与食物同服均可（食物对药物吸收影响较小）； 若患者存在轻度肾功能不全（eGFR 60-89 mL/min/1.73m²），无需调整初始剂量；中度肾功能不全（eGFR 30-59 mL/min/1.73m²），初始剂量调整为每次 150mg，每日 2 次；重度肾功能不全（eGFR＜30 mL/min/1.73m²）患者的用药数据有限，需在医生指导下谨慎使用，通常初始剂量不超过每次 100mg，每日 2 次。 剂量调整依据： 治疗 4 周后，若患者 LDH 水平未降至目标范围（通常为正常上限的 1.5 倍以下），且无明显不良反应，可将剂量增至每次 300mg，每日 2 次； 若出现严重胃肠道反应（如持续腹泻、呕吐）或肝功能异常（ALT/AST 超过正常上限 3 倍），需暂停用药或降至每次 100mg，每日 2 次，待症状缓解后再评估是否恢复原剂量。 维持治疗：达到治疗目标（LDH 正常或接近正常、无明显溶血症状）后，维持当前有效剂量，长期服用，不可擅自停药（突然停药可能导致补体激活反弹，引发溶血加重）。（二）非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）
初始治疗剂量： 成人患者初始推荐剂量为每次 300mg，每日 2 次； 儿童患者（体重≥20kg）：体重 20-40kg 者，每次 150mg，每日 2 次；体重＞40kg 者，同成人剂量（每次 300mg，每日 2 次）；体重＜20kg 儿童的用药安全性和有效性数据尚未明确，暂不推荐使用。 肾功能不全患者调整： 轻度肾功能不全（eGFR 60-89 mL/min/1.73m²）：无需调整剂量； 中度肾功能不全（eGFR 30-59 mL/min/1.73m²）：剂量调整为每次 200mg，每日 2 次； 重度肾功能不全（eGFR＜30 mL/min/1.73m²）：剂量调整为每次 100mg，每日 2 次，且需每周监测肾功能，避免药物蓄积。 治疗疗程：aHUS 患者需持续服用 Voydeya，直至医生评估患者病情稳定（通常需至少 6-12 个月），且补体激活指标（如补体因子 B、D 活性）恢复正常，方可考虑逐渐减量，减量过程需至少持续 8 周，避免病情复发。综上，Voydeya 作为补体旁路途径抑制剂，核心用途为治疗 PNH 和 aHUS 等罕见补体介导性疾病，用法用量需根据病症、肾功能及患者反应个体化调整，用药期间需严格遵循医嘱，定期监测相关指标，平衡治疗效果与安全性。
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